“普克鲁胺治疗重症新冠患者的临床试验已获得巴西独立审查委员会(IRB)批准。”
1月28日的企业公告背后，是开拓药业向抗“疫”急先锋的身份再进一步。
普克鲁胺由总部位于苏州工业园区的开拓药业自主研发。临床试验初步结果显示，普克鲁胺治疗COVID-19轻、中症患者有突出的效果及良好的安全性，对男性和女性患者均表现积极。
开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士说：“我们计划尽快推动III期国际多中心药物临床试验(MRCT)，申请紧急用药许可，尽早让更多新冠患者受益于普克鲁胺的治疗。”
过去的两个多月时间中，开拓药业的股价上涨超过50%。
对于资本市场来说，开拓药业在2020年取得的重要进展还包括：香港IPO上市、大小分子在重点布局、研发中心和生产基地投入运营。
本次21世纪经济报道对开拓药业的采访就在开拓药业GMP工厂所在的苏州市工业园区淞北路20号进行。
这片面积约两万平方米的生产基地，将用于普克鲁胺商业化生产和福瑞他恩临床药品的生产。
全球战“疫”之旅
开拓药业是一家成立于2009年的创新药物研发企业，以雄激素受体(AR) 和肿瘤领域相关疾病为核心。
过去的十余年中，开拓药业的产品主要覆盖高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括前列腺癌、乳腺癌、肝癌和脱发等。
2020年的新冠疫情让创新药企的临床试验普遍受到冲击。开拓药业发现，普克鲁胺在阻断AR信号同时，可以降低ACE-2及TMPRSS2蛋白的表达。
ACE-2和TMPRSS2是新冠病毒进入宿主细胞的两个关键蛋白。这意味着，普克鲁胺应用于治疗有望减少COVID-19患者自轻症到重症的恶化。
一场全球协作的抗“疫”新药研发迅速拉开帷幕。
2020年6月，美国生物技术公司 Applied Biology在巴西发起一项抗雄激素治疗新冠患者的临床研究，开拓药业随后加入到这项研究中，为项目提供相关药物及部分资金资助。
数月后，开拓药业收到美国布朗大学教授、Applied Biology公司总裁兼首席医学官Andy Goren的好消息：普克鲁胺治疗COVID-19临床试验取得积极结果。
进入2021年以后，好消息频频传来：
1月7日，普克鲁胺可显著抑制男性新冠患者自轻症至重症的转化，且短期用药(15天)安全性良好；
1月10日，普克鲁胺治疗新冠女性受试者的中期数据与之前所公布的治疗新冠男性受试者的临床试验结果一致；
1月28日，普克鲁胺治疗重症新冠患者的临床试验获得巴西独立审查委员会(IRB)批准，通过快速审评程序，将有588名重症患者参与到平行对照试验中。
坚守创业初心
制药是一个历史悠久的行业。今天在医药行业的巨头们，动辄就拥有过百年历史。
如果按“年龄”看，开拓药业仍是医药行业的新兵。但在生物医药这一“永不衰落的朝阳产业”里，开拓药业创始人童友之已是一位老将。
童友之在上世纪80年代毕业于北京大学化学系，后赴美在康奈尔大学/斯隆凯特林癌症中心获得药理学博士学位，并曾在阿尔伯特·爱因斯坦医学院担任助理教授。
2002年，他受阿尔伯特·爱因斯坦医学院的系主任邀请加入 Angion BioMedica公司。作为公司早期团队成员之一，童友之亲历了新药研发公司的创业过程。
“我们这代人普遍怀有一份爱国情怀，回来创业是希望为国家做一点事情，而不只是技术驱动。”童友之在2008年辞职回国，他当时的愿望是做出中国老百姓吃得起的创新药。
普克鲁胺是开拓药业自主研发的首个创新药项目。同期正在进行中的临床试验主要是面向前列腺癌和乳腺癌患者进行。
开拓药业CFO卢燕告诉21世纪经济报道记者，普克鲁胺治疗晚期前列腺癌的中国两个临床Ⅲ期正在推进，美国一个临床Ⅱ期试验同步进行中。
按新病例增长率计，前列腺癌是中国主要癌症类型中增长第二快的癌症，乳腺癌是2018年全球女性最常见的癌症类型。
事实上，到公司在港交所上市时，开拓药业有5种在研药物已在中国、美国及中国台湾取得开始临床试验批准。
自引进辉瑞公司授出的抗体新药ALK-1抗体项目，开拓药业在大分子药方面展开布局，包括从美国GENSUN公司的双靶点抗体PD-L1/TGF-β在大中华地区的研发和商业化许可等。
大分子-小分子联用
普克鲁胺的临床表现超过了童友之的预期，也让开拓药业赢得资本市场的关注，开拓药业的股价在数月的低迷后迅速回升。
事实上，向前追溯十年，开拓药业创业团队就亲历过中国创新药行业的黎明前，并一路行至如今。
和近年来本土创新药企业的估值屡创新高、PE/VC投资机构大踏步入场不同，开拓药业的开始是以两位创始人的自身财务资源创立的。
“那时候他们也没钱，很多设备都是美国二手设备，背回来的。”卢燕告诉记者，创业之初，童友之用抵押房子的钱给员工发工资，他租住在几公里外的公寓内，每天骑着电动车上班。
医药研发是一个周期长、风险大、成本高的行业。但开拓药业创业之初，全球金融危机的阴霾尚未散去，加上创新药尚未广泛进入本土投资机构视野，开拓药业在成立的最初几年财务情况并不乐观。
转机发生在2012年。童友之好友向联想之星推荐了开拓药业。
于是，联想之星在2012年成为开拓药业的天使投资方。到公司上市时，这个项目为联想之星带来了丰厚的回报。
不仅联想之星，开拓药业上市前还曾获得元禾控股、元生资本、弘晖资本、松禾资本和上海自贸区基金等的投资。去年5月公司IPO时，公司的基石投资者包括格力金控、弘晖资本和睿远基金。
创新药研发，十年磨一剑。目前，开拓药业已经手握5款临床开发阶段并在中美开展多项I-III期临床试验的产品，此外，还包括处于临床前开发阶段的PD-L1/TGF-β双靶点抗体、基于蛋白调降平台(PROTAC)雄激素受体降解剂(AR-Degrader)和c-Myc抑制剂等。
开拓药业希望，未来能够力争让公司从Biotech(生物科技)向Biopharm(生物制药)转变，成为一家创新全产业链的闭环的公司，除了进一步提升研发实力，努力达到国际领先水平，在临床开发、生产和营销等各个环节也能实现自给自足。
（文章来源：21世纪经济报道）
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