开拓药业-B(09939)：GT20029用于雄激素性脱发及痤疮适应症的新药研究申请获药监局药品审评中心受理

开拓药业-B(09939)公布，GT20029用于雄激素性脱发及痤疮适应症的新药研究(IND)申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理。

GT20029是一种使用该集团内部的靶向蛋白降解嵌合体(PROTAC)平台开发的外用雄激素受体(AR)降解剂。PROTAC是一种小分子，其组成包括靶蛋白(POI)的配体；E3泛素连接酶的配体；及结合前两者的连接器。三元复合物形成后，通过缩小POI与E3泛素连接酶间的距离并使其贴近，PROTAC可引起POI的泛素化并进而降解POI。由于每个PROTAC分子可降解多个AR蛋白，低剂量的PROTAC药物便可达到疗效。此外，只要细胞中有少量的PROTAC分子，药物疗效便可维持，与其他小分子药物相比可大幅减少给药频率。

GT20029是一种降解AR蛋白的AR降解剂。GT20029的作用机制为将AR蛋白招募至E3泛素连接酶进行降解。其作用于表层皮肤的局部组织及局部毛囊皮脂腺，可降低AR对雄激素的敏感性，而无需全身接触药物。

根据动物实验，GT20029的有效性优于其他小分子AR抑制剂。此外，GT20029不会引起过度药物蓄积及明显的副作用。于达到疗效的同时，GT20029能够有效避免全身接触药物，以减少或避免口服雄激素信号通路抑制剂的副作用。与现有的口服抗雄激素疗法相比，GT20029的优势为见效快且副作用较少，并为雄激素性脱发及痤疮患者提供更多临床选择。

据董事所知及所信，GT20029是全球首个进入临床阶段的外用PROTAC药物。该集团亦正在准备GT20029于美国的IND申请。

（文章来源：智通财经网）