开拓药业-B(09939-HK)新药研究(IND)申请获国家药监局的CDE受理

开拓药业-B(09939-HK)公布，GT20029用于雄激素性脱发及痤疮适应症的新药研究(IND)申请已获国家药监局药品审评中心(CDE)受理。

GT20029是一种使用集团内部的靶向蛋白降解嵌合体(PROTAC)平台开发的外用雄激素受体(AR)降解剂。PROTAC是一种小分子，其组成包括(i)靶蛋白(POI)的配体；(ii) E3泛素连接酶的配体；及(iii)结合(i)及(ii)的连接器。三元复合物形成后，通过缩小POI与E3泛素连接酶间的距离并使其贴近，PROTAC可引起POI的泛素化并进而降解POI。由于每个PROTAC分子可降解多个AR蛋白，低剂量的PROTAC药物便可达到疗效。

此外，只要细胞中有少量的PROTAC分子，药物疗效便可维持，与其他小分子药物相比可大幅减少给药频率。GT20029是一种降解AR蛋白的AR降解剂。GT20029的作用机制为将AR蛋白招募至E3泛素连接酶进行降解。其作用于表层皮肤的局部组织及局部毛囊皮脂腺，可降低AR对雄激素的敏感性，而无需全身接触药物。

（文章来源：财华社）