凤凰网港股|Intellia Therapeutics(NTLA)盘前涨近30%,报114.88美元。
此前,NTLA和再生元(REGN)公司联合宣布,在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平(TTR)平均下降87%,在第28天TTR降低幅度最大可达96%。
据悉,NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法,具有一次治疗,潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的潜力。这是首个支持体内CRISPR基因编辑安全性和效果的临床数据。CRISPR基因编辑系统的先驱Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授去年斩获诺贝尔化学奖。而Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一正是Jennifer Doudna教授。
报告中称,在1期临床试验中接受治疗的6名ATTR患者,其中3名接受剂量为0.1 mg/kg的NTLA-2001的治疗,另外3名接受剂量为0.3 mg/kg的NTLA-2001的治疗。在接受治疗第28天的检测显示,NTLA-2001能够剂量依赖性降低患者血清中的TTR水平。0.1 mg/kg剂量组TTR平均下降52%,0.3 mg/kg剂量组TTR平均下降87%。其中一名患者TTR水平下降96%。
(李显杰 )