阿尔茨海默症新药争议新焦点：药价

副题：

作者： 鞠川阳子

[ 美国有约620万阿尔茨海默症患者，即使只有三分之一的患者使用该药治疗，就会给美国政府每年新增药费支出约1120亿美元。 ]

美国FDA（食品及药品管理局）6月7日批准的治疗阿尔茨海默症的新药阿杜卡努单抗本来被市场预期是件大好事，其生产商渤健公司（Biogen）的股票在获得批准的当日暴涨了64%。但是随后因其获得批准而引发美国医疗界的激烈纷争，FDA的3名专家顾问甚至因此辞职，美国参议院要求举行听证会等，又将渤健公司的股价拉下了31%。直到一个月后的今天，该争执更加激化，有医生称该药“是阿尔茨海默症患者的巨大希望”，也有专家抨击“这是FDA历史上最坏的批准”。最新的一项有1400位生物医药企业高管参加的调查显示，有80%的人反对FDA批准该药。围绕该新药的纷争没有平息，反而愈演愈烈。

6月25日，美国众议院能源和商业委员会、监督和改革委员会宣布对FDA批准阿杜卡努单抗的程序和该药的定价展开调查，主要内容为：在FDA的独立专家委员会全员反对（10位反对，只有一位投票“不确定”）的情况下该药为什么可以获批准？7月9日FDA的代理事务专员要求卫生和人类服务部(HHS)展开一项独立调查，检查和评估在阿杜卡努单抗的批准过程中渤健公司的代表们和FDA之间的互动行为，是否这些互动导致了该药最终获得了批准。

围绕阿杜卡努单抗的疗效之争

最初的争议主要是医疗界围绕阿杜卡努单抗的治疗效果进行的，因为FDA的独立专家委员会认为，渤健公司第三期临床试验数据中，没有足够的证据显示该药对于阿尔茨海默症的病症，特别是对提高记忆力或清楚思考的能力有疗效。

虽然FDA也做了让步，要求渤健公司做一个批准后的第四期临床试验，但是这期临床试验的时间为9年，给它这么长的时间，而该药已经在市场上销售，这更加激怒了医疗界，甚至有媒体和华盛顿的组织直接要求罢免FDA的几位高官。

这同时也引发了医疗界一个新的争论点，就是β淀粉样蛋白假说的正确性，β淀粉样蛋白的累积斑块是否真正导致了阿尔茨海默症，把β淀粉样蛋白斑块作为新药物的研发靶点是否正确。笔者在此前的文章中介绍过，关于阿尔茨海默症的发病原因和病理至今没有被完全解明，β淀粉样蛋白假说也只是诸多假说中的一种，因为β淀粉样蛋白的增加或者减少是可以通过大脑的呈像图看到的，因而更有说服力，也因此被近代的医药开发公司作为一个新药研发的靶点，但是现在，医疗界开始质疑这个靶点的有效性。

药价成为纷争新焦点

越来越多的行业包括保险业者和其他政府部门加入了这场大争论，而争论的焦点转移到了阿杜卡努单抗的定价。该药的定价是由生产商渤健公司提出的，并获得了FDA批准，每年约5.6万美元。而美国有约620万阿尔茨海默症患者，即使只有三分之一的患者使用该药治疗，就会给美国政府每年新增药费支出约1120亿美元。这会击垮美国的医疗保健系统，增加美国联邦政府的赤字。

而渤健公司辩称，该药的定价是反映了该公司对其治疗效果的信心，而且保证在未来的4年内不会涨价。当然该公司也表态愿意同美国政府合作以确保不会给医疗服务也带来太大的冲击，但似乎无人买账。

药价对保险和老人生活的冲击

仅在新药获批3周后，就有美国参议院的两位参议员要求参议院财政委员会（SFC）检测药价对老年医疗保险（Medicare）预算的影响。有些私营的保险公司已经宣布，不赔付阿杜卡努单抗的药费。据预测，即便有保险公司同意承保该药，它们也只能大幅上涨保费才能维持这笔开销，结果会连锁影响到所有的被保险者的利益。而老年人往往依靠有限的退休金生活，保费涨价会直接影响到更多老人的生活。这个昂贵的药费带来的连锁影响将会不断扩大。

美国65岁以上的老人享有联邦政府提供的老年医疗保险，阿杜卡努单抗由该保险的B计划承保，保险业者称即使是使用老年医疗保险的赔付之后，患者仍然要自己承担20%的药费，即约每年1.1万美元的阿杜卡努单抗的单项药费，那么就会造成只有支付得起的富有患者才能被治疗，而穷人是被排除在外的，因此被指责违反“医疗公正”的原则。

不只是每一位纳税人要为阿杜卡努单抗支付药费，患者还要自掏腰包，因为想要使用该药的患者必须先做诸多检查和测试后，由医生批准才能使用，而且因为阿杜卡努单抗是一款液体药，不能在家自己服用，必须到医院或者诊所用药，因此会增加额外的诊疗费，再加上在用药的过程中，患者需要反复做MRI（核磁共振）扫描和成像以监督该药的安全性等，这会带来更多的附加医疗开销。医疗界认为在实际操作中，这项治疗给医疗费用支出和保险带来的负担还会扩大，围绕阿杜卡努单抗药价的纷争还只是刚开始。

药价对政府预算的冲击

不仅仅是联邦政府的财政支出将遭受直接的冲击，连各州政府也要面临财政压力。因为一些能开出该药的患者年龄在65岁以下，虽然没有资格享受老年医疗保险 ，但他们可能有资格获得州和联邦政府共同资助的医疗补助（Medicaid），那么州政府也要承担这笔巨额药费开销。此外，美国约有1200万人有资格同时享受医疗保险和医疗补助，这意味着各州有责任支付他们的大部分自付费用。因此可能导致各州面临数亿美元的意外医疗补助支出。

到了州政府这一层，问题就变得更加复杂，因为与联邦政府不同，各州不允许出现预算赤字。为了支付阿杜卡努单抗的费用，州政府要么提高税收，要么削减其他项目的预算，比如教育或基础设施等方面的支出。更加严重的问题是，阿杜卡努单抗不是一个能够治愈阿尔茨海默症的药物，它仅仅能减轻症状，这就意味着，患者要长期持续地用药，而各州则需要年复一年地为患者付费。因此，从长期来看，依靠削减其他项目的预算是不可行的，唯一可行的方案就只剩下提高税收了，这就把美国50个州政府也拉进了这场纷争。

美国的老年医疗保险（Medicare）

美国的老年医疗保险（Medicare）是联邦政府为65岁及以上的老年人群提供的健康保险计划，某些65岁以下的人也有资格享受医疗保险，包括残疾人和永久性肾衰竭的人。该保险帮助支付医疗护理的费用，但并不包括所有的医疗费用或大多数长期护理的费用。老年医疗保险有四个部分，称为A、B、C、D部分。被保险者可以自由选择，如果选择最基本的医疗保险(A部分和B部分)，但觉得不够用，老人还可以根据自己的医疗需求和支付能力，添加从私营保险公司购买的医疗保险补充保险（Medigap）或者购买C、D部分。

大多数65岁及以上的老人可以获得免费的老年医疗保险的A部分，即医疗住院保险； 如果他们工作过，而且支付了足够长时间的医疗保险税，就可以通过每月支付一定的保险费来参加B部分，一些收入较高的受益人将每月支付较高的B部分保险费。

A部分即医疗住院保险，帮助支付在医院的住院护理或在住院之后入住的专业护理机构的一段有限期间的费用，它还支付一些家庭医疗护理服务和临终关怀中心的费用。B部分即医疗保险，帮助支付医生和其他医疗保健提供者的服务、门诊护理、家庭医疗护理服务、耐用型医疗设备和一些预防性的医疗护理服务。

C部分，现在称为医疗保险增强计划，包括A部分和B部分所涵盖的所有福利和服务，包括处方药和其他福利，比如视力、听力和牙科等，都捆绑在这一个计划里。D部分是一个为老年医疗保险处方药提供的保险，帮助支付处方药的开销。

（作者系日本养老产业专家、阳子企业管理咨询公司总裁）

（李佳佳 HN153）