中国首个用于神经母细胞瘤的靶向免疫治疗药物获批

8月17日，百济神州有限公司(百济神州，BGNE.US，06160.HK)宣布其达妥昔单抗β(商品名：凯泽百)获国家药品监督管理局批准，用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者，这是中国首个获批用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物。

神经母细胞瘤(Neuroblastoma，NB)被称作“儿童肿瘤之王”，是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤，在儿童恶性肿瘤中约占8%~10%，死亡率却占到15%。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁，超过半数患者为高危型。在中国，神经母细胞瘤发病率约为10.1/100万(0-14岁儿童)，每年新发患儿人数约为2500例。

神经母细胞瘤临床上的治疗手段效果不佳，远期生存较差。患儿通常要经历多轮复杂而密集的综合治疗，包括化疗、手术、干细胞移植、放疗等。目前，针对高危神经母细胞瘤患儿的治疗方案包括诱导阶段、巩固阶段和维持阶段，而针对复发和难治性患儿国内外均无标准治疗方案。

另外，近70%的高危神经母细胞瘤患儿在完成诱导、巩固阶段的治疗后，仍会复发。在现有的高强度治疗下，仍有50%以上的高危患儿和75%以上的复发患儿生存期不超过5年。

GD2(双唾液酸神经节苷脂)在神经母细胞瘤中表达比例高达100%，是神经母细胞瘤免疫治疗的特异性靶点。作为国内首款获批用于治疗神经母细胞瘤的GD2单抗免疫治疗药物，凯泽百(达妥昔单抗β)可与神经母细胞瘤细胞上广泛表达的GD2特定靶点结合，触发抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用(ADCC)和补体依赖的细胞毒性作用(CDC)等作用机制，诱导免疫机制从而发挥抗肿瘤作用。

天津肿瘤医院赵强教授认为，凯泽百此次在国内获批，将为儿童神经母细胞瘤带来具有里程碑意义的免疫治疗药物。

实际上，在全球范围，凯泽百于2017年获欧洲药品管理局(EMA)批准，用于治疗一岁以上的高危神经母细胞瘤患者，以及复发或难治性的神经母细胞瘤患者。

2020年1月13日，百济神州与EUSA Pharma宣布，双方就凯泽百在中国大陆达成独家开发和商业化协议。2020年11月，凯泽百的上市许可申请(BLA)得到受理，同时被纳入优先审评。

值得一提的是，在国内正式获批之前，借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”特殊政策，经由国家相关规定及批准，凯泽百已经在2020年11月落地海南博鳌。百济神州称，截至国内正式获批前，凯泽百通过“先行先试”的绿色通道政策，已经惠及近30位神经母细胞瘤患儿。

（文章来源：澎湃新闻）

文章来源：澎湃新闻