2021年12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，2022年1月1日起正式执行。该药经过国家医保局“灵魂砍价”，每针价格从70万元降至3.3万元。在2022年1月1日，多地为脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿注射诺西那生钠，为他们送上最好的新年礼物。
新年第一天，多地开打
山东枣庄
图片来源：央视新闻
1月1日，山东枣庄的一名4岁男孩，接受SMA靶向药纳入医保后的全国首针注射。枣庄市市中区医疗保障局负责人介绍，脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗费用从每年几百万元降至几万元，让患者家庭看到了希望。
湖北武汉
1月1日上午10时许，患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的桐桐，在武汉儿童医院接受了诺西那生钠注射成为该药物被纳入医保后，湖北首位接受注射的患儿桐桐的母亲郑女士含泪致谢说，感谢国家的好政策，这是送给我们全家最好的新年礼物。
浙江杭州
在浙江大学医学院附属儿童医院住院部医生毛姗姗对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者馨馨说，今天是2022年第一天，我们会给你身上打一针就有一个非常好的礼物进到你的身体里了。上午10点半，馨馨顺利完成了注射，馨馨的爸爸王先生表示，国家救了我们这个小群体，真的很感谢国家。
回到2021年11月11日，国家医保目录药品谈判现场“灵魂砍价”的一幕，让我们深受感动。在2021年的谈判中，治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物谈判进行了一个半小时，全过程回顾下来可谓异常艰难，企业第一轮报价中，给出的价格是53680每瓶。国家医保局谈判代表张劲妮回答道：“希望企业拿出更有诚意的报价，每一个小群体都不该被放弃。”
“目标是一致的，而且我们都不希望套路”
“这个价格很困难”
“希望企业再努力”
“价格离进一步谈还有一定距离”……
为何诺西那生钠定价这么贵？
SMA，即脊髓性肌萎缩症，是一种由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病，也是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。
据21世纪经济报道，西安交大附属第二医院儿童SMA诊疗中心首席专家、患儿治疗团队学科负责人黄邵平教授介绍称，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病，发病率大约万分之一。
据了解，2018年5月，脊髓性肌萎缩症被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，是排位第二的神经肌肉罕见病。
山东大学齐鲁儿童医院小儿神经内科的主任金瑞峰进一步介绍称，普通人中大约每40-50人中就有一名SMA隐性基因携带者。作为一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，按照遗传学概率，如果两个携带者结合，每次怀孕都有四分之一的几率生下SMA患儿。而婴幼儿期起病的患儿大概率无法活到2岁，因此，SMA也被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。
由渤健公司研发的诺西那生钠注射液，正是全球首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物。2016年12月，诺西那生钠注射液在美国获批。2018年，诺西那生钠注射液进入中国《第一批临床急需境外新药名单》，2019年2月在中国获批上市。在国内获批上市之初，诺西那生钠每单位定价为69.97万元，目前已经降至55万元，全国统一价。
据悉，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与维持剂量两部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分别在鞘内注射，以后每4个月注射一次，终生用药。根据最新的SMA患者援助方案，患者可以享受负荷剂量“1+5”的援助方案，即买1瓶赠5瓶，此后的维持剂量援助方案为“1+2”。这意味着，患者每年的治疗费为55万元。
在美国，诺西那生钠注射液定价为12.5万美元/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年费用降低一半，至37.5万美元。华盛顿州卫生保健部门的首席药剂师唐娜·沙利文曾公开发表不满，认为虽然该药给SMA患者带来了一些希望，但巨额的成本将给华盛顿州的医疗补助预算带来巨大压力，可能导致立法者不得不削减其他可选的医疗补助服务。
每日经济新闻综合21世纪经济报道、央视新闻、极目新闻、杭州综合频道等
封面图片来源：央视新闻
（李佳佳 HN153）
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