金斯瑞生物科技(01548)：CARVYKTI获FDA批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者

金斯瑞生物科技(01548)发布公告，该公司非全资附属公司传奇生物科技股份有限公司(传奇生物)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其首个产品CARVYKTITM(西达基奥仑赛)用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往接受过至少四线治疗，包括蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMiD)和抗CD38单抗。传奇生物于2017年12月与杨森生物科技有限公司(杨森)签订独家全球许可和合作协定，进行CARVYKTITM 的开发和商业化。

CARVYKTITM是一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，含有两个靶向B细胞成熟抗原 (BCMA)的单域抗体。其作为一次性输注给药，推荐剂量范围为0.5×106 到1.0×106 CAR阳性活性T细胞/公斤体重。在关键性CARTITUDE-1研究中，复发或难治性多发性骨髓瘤患者出现深度和持久缓解，客观缓解率(ORR)高达98%(95%置信区间[CI]：92.7–99.7)，其中78%的患者达到了严格意义的完全缓解(sCR，95% CI:68.8-86.1)。在中位18个月随访中，中位缓解持续时间(DOR)为21.8个月(95%CI，21.8 — 无法估计)。

CARVYKTITM仅可通过风险评估和缓解策略(REMS)的受限给药计划(CARVYKTITM REMS) 提供。CARVYKTITM的安全性信息中包含关于细胞因数释放综合征(CRS)、免疫效应细胞相关的神经毒性综合征(ICANS)、帕金森和吉兰 — 巴雷综合症、噬血细胞性淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞活化综合征(HLM/MAS)以及长期和/或复发性血细胞减少症的黑框警告。警告与注意事项包括长期和复发性血细胞减少症、感染、低丙种球蛋白血症、超敏反应、继发性恶性肿瘤以及对可能损害驾驶或操作机械的能力。最常见的不良反应 (≥20%)包括发热、CRS、低丙种球蛋白血症、低血压、肌肉骨胳痛、疲劳、不明病原体感染、咳嗽、寒战、腹泻、恶心、脑病、食欲下降、上呼吸道感染、头痛、心动过速、头晕、呼吸困难、水肿、病毒感染、凝血功能障碍、便秘和呕吐。

作为一种个性化药物，CARVYKTITM给药需经过全面的培训、准备和认证，以确保顺畅的患者体验。传奇生物与杨森将分阶段建设认证治疗中心网路，于2022年及未来将努力扩大产能，在美国推广CARVYKTITM的使用，为肿瘤科医生和患者提供及时可靠的 CARVYKTITM治疗。

（文章来源：智通财经网）

文章来源：智通财经网