基石药业普吉华拓展适应症获批 用于治疗甲状腺癌和甲状腺髓样癌

3月14日，基石药业宣布，选择性RET抑制剂普吉华(普拉替尼胶囊)的扩展适应症申请已经获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。该项扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排(RET)突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌(TC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

据了解，这是继2021年3月NMPA批准普吉华用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)后，普吉华成功拓展的新适应症。普吉华同时也成为中国首个且唯一获批用于RET突变MTC及RET融合阳性TC的选择性RET抑制剂。

在业内看来，此次获批表明中国RET突变型MTC患者及RET融合阳性TC患者首次获得了精准治疗方案，也意味着随着新适应症的拓展，普吉华的商业化前景进一步扩大。

据了解，此次普吉华拓展适应症的获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，旨在评估普吉华在RET融合阳性的NSCLC、RET突变型MTC和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。研究显示，普吉华耐受良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。

近几年，TC发病率显著上升，根据世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)发布的2020年全球最新癌症负担数据显示，它是2020年中国癌症新发病例数前十癌症之一，2020年中国约有22万新发病例数。

普吉华ARROW研究主要研究者、天津市人民医院院长高明教授表示，临床上对MTC治疗手段有限，亟待精准靶向尤其是针对RET突变MTC患者的治疗方案。“普吉华在晚期或转移性RET突变MTC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，整体安全性与全球人群相似。随着普吉华扩展适应症在中国的获批上市，我们期待能够解决更多甲状腺癌患者亟待满足的临床需求。”

未来，普吉华的适应症有望进一步扩展。基石药业首席医学官杨建新博士表示，公司将继续推进普吉华在其他多种肿瘤中的临床研究，早日将更多的创新疗法惠及更多患者。

据悉，基石药业正在探索RET抑制剂的篮子试验。所谓“篮子试验”(basket trial)，即不再按患癌组织来选择受试患者，而是按照肿瘤的驱动基因来选择临床试验对象。

（文章来源：证券时报）

文章来源：证券时报