基石药业：拓舒沃联合阿扎胞苷疗法获FDA批准用于一线治疗初治的IDH1突变AML患者

中证网讯(记者徐金忠)6月2日，基石药业宣布，其同类首创药物拓舒沃获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于一项新适应症，即拓舒沃(艾伏尼布片)联合阿扎胞苷用于治疗75岁及以上初治的IDH1突变急性髓系白血病(AML)患者或因其它合并症而无法接受强化诱导化疗的初治的IDH1突变AML成人患者。拓舒沃的补充新药上市获得了FDA的优先审评资格，根据FDA实时肿瘤药物审评(RTOR)试点项目开展审评。据悉，拓舒沃是目前全球首个获批联合阿扎胞苷用于一线治疗初治的IDH1突变AML患者的癌症代谢靶向疗法。

拓舒沃此前已经获得FDA批准用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML) 成人患者和用于治疗先前接受过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，并在2022年1月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准用于治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML患者。

公开资料显示，AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是成人白血病中最常见的类型。在美国，每年约有20000例新发病例。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%。患者五年生存率约29.5%。在新诊断的AML患者中，约6%-10%携带IDH1突变。

此次拓舒沃的补充新药上市申请(sNDA)获批是基于AGILE研究的结果，AGILE研究是目前唯一专为无法使用强化化疗的新诊断的IDH1突变AML患者设计的III期临床试验。研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃联合阿扎胞苷疗法的无事件生存期(EFS)和总生存期(OS)获得统计学意义的改善，中位OS改善了约3倍，为该类患者的一线治疗带来突破性进展。AGILE研究结果已在2021年美国血液学会(ASH)年会上公布，并于2022年4月发表在顶级期刊《新英格兰医学杂志》上。

基石药业计划在中国递交拓舒沃用于一线治疗初治IDH1突变AML患者的补充新药上市申请。此外，拓舒沃也有两项适应症的上市许可申请在欧洲递交。另有多项临床研究正在全球范围内开展中，包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者(MDS)、晚期胶质瘤等。

（文章来源：中国证券报·中证网）

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