武田(TAK.US)血友病新药上市申请拟纳入优先审评

1月18日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示，武田(TAK.US)申报的注射用vonicog alfa上市申请拟纳入优先审评，针对适应症为：用于诊断为血管性血友病的成人患者，包括按需治疗和出血事件的控制，以及围手术期出血管理。公开资料显示，注射用vonicog alfa是一款重组血管性血友病因子，已在美国、日本等海外多地获批上市。

截图来源：CDE官网

据了解，作为人体重要的血浆成分之一，血管性血友病因子具有介导血小板黏附至血管损伤部位，以及作为凝血因子Ⅷ(FⅧ)的载体，具有稳定凝血因子Ⅷ的作用。注射用vonicog alfa正是一款重组血管性血友病因子。它包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体，半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法。

根据武田早前发布的新闻稿，注射用vonicog alfa已在美国、加拿大、英国、瑞士、澳大利亚和日本等地获批上市，用于血管性血友病成人患者的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。

值得注意的是，在3期按需治疗临床试验中，研究人员评估了注射用vonicog alfa针对血管性血友病成人患者的止血疗效，并研究了该产品联合或不联合重组凝血因子FVIII的不同给药策略按需治疗和出血事件控制情况。试验数据显示，所有注射用vonicog alfa联用或不联用重组凝血因子FVIII的受试者出血事件均得到控制，疗效评分为极好或良好，且所有严重程度的出血事件均得到控制。

在另一项前瞻性、开放性、多中心试验中，研究人员也评估了重度血管性血友病成人患者择期外科手术中，注射用vonicog alfa联用或不联用重组凝血因子FVIII的止血效果和安全性。试验结果显示，受试者在大手术和小手术的总体止血疗效为100%(15/15)。其中，60%手术总体止血疗效为极好，40%手术总体止血疗效为良好。