FDA支持加速基因疗法审批途径

美国食品药品监督管理局(FDA)一位高级官员周一表示，该机构需要考虑加快基因疗法的审批，这是一种通常用于加快癌症药物进入市场的监管途径。

具体来说，美国FDA生物制剂即研究中心主任Peter

Marks博士表示，该机构将支持在基因治疗临床研究中使用可测量的生物标志物，作为其他生物指标的替代品，以帮助开发人员获得“加速批准”。

据了解，美国FDA的加速批准计划侧重于替代终点，如放射图像和身体体征，这些终点被认为可以预测临床效益，但不是临床效益的直接衡量标准。

尽管如此，由于使用替代终点缩短了批准时间，该计划仍加速了未满足医疗需求的药物进入市场的速度。

Marks表示：“美国FDA认为基因治疗是一个极好的机会，可以加速为罕见疾病患者提供潜在的拯救生命的疗法。”

值得一提的是，Sarepta Therapeutics(SRPT.US)曾寻求加速批准其基因疗法SRP-9001治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne

Muscular Dystrophy)，该公司称美国FDA计划召开AdCom会议，讨论该治疗的可批准性。

除此之外，其他领先的基因治疗开发商包括：bluebird bio (BLUE.US)、CRISPR Therapeutics

(CRSP.US)、Iovance Biotherapeutics (IOVA.US)、unique NV(QURE.US)、Taysha gene

Therapies (TSHA.US)、拜玛林制药(BMRN.US)、Regenxbio(RGNX.US)。