诺华制药(NVS.US)口服PNH新药获FDA批准上市

诺华制药(NVS.US)周三宣布，美国食品药品管理局(FDA)已批准其Fabhalta(iptacopan)上市，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)的首个口服单药疗法。该疗法预计将于12月在美国上市。资料显示，Fabhalta是一种补体B因子抑制剂，作用于免疫系统的替代补体途径，全面控制血管内外的红细胞(RBC)破坏。这款药物被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。

FDA的批准基于3期临床试验APPLY-PNH，同时还得到了3期临床试验APPOINT-PNH的支持。临床试验显示，Fabhalta在大多数患者中有效提高血红蛋白水平，并且在3期临床试验APPLY-PNH中，几乎所有使用Fabhalta的患者都没有接受输血。