「亿药科技」如何将新药研发成本降低80%？

被世人称为“药圣”的李时珍，曾经走遍千山万水，尝遍百草，历经几十年的时间完成了一部拯救无数人性命的医药学巨著《本草纲目》。自古至今，研制药物一直都是个艰难复杂的过程。即便现代制药花费数百亿元，但制药的周期依旧需要数十年。

2021年6月17日，北京大学国际癌症研究院谢正伟团队在Nature Biotechnology（影响因子54.9）在线发表科研论文，揭示了一种基于基因指纹和深度学习的药效预测系统（DLEPS，中文名灵素系统）在创新药物研发中的应用，该系统不依赖于靶点，它可实现药效预测并重新找到新的靶点。该文章的发布，掀起了业内的一阵热潮，同时也吸引到了创业邦的目光。

亿药科技创始人谢正伟

谢正伟是亿药科技的创始人，他告诉创业邦，亿药科技的创立过程非常奇妙。自己原本任职于北医大实验室，从事抗衰老/延长寿命药物的研发，在北大医学院也开设了生物网络和人工智能的课程，培养学生，从未想过踏入资本这条路。在研发的过程中，谢正伟团队在相应的研发阶段，发表相关学术论文，同时在2017年底时，灵素系统基础框架已经完成。也正是这些研发成果的发布，引起了资本方的注意。在英诺天使基金和臻云创投的支持下，谢正伟的团队终于正式创立公司「亿药科技」。

亿药科技成立于2018年，目前聚焦于IND之前的所有环节，包括靶点发现、药物设计、药物合成、功能筛选、动物实验等过程。目前团队已建立了8个疾病模型，正在开发5个新疾病模型，包括减肥、高尿酸&痛风、延长生命、非酒精性肝炎（NASH）、肌腱愈合，其中已有两个化合物——分别针对高尿酸&痛风和NASH，完成了药效学和毒理学实验。

谢正伟告诉创业邦，整个制药领域的问题一直都是非常明确的。

制药过程从开始的靶点发现、药物设计、开发到三期临床试验，最后可能也未必取得成功。谢正伟指出在制药过程中最重要的其实还是靶点的发现和建立，因为大家很难判断所建立的靶点是否可靠，只有三期临床试验成功了，才能确定他是可靠靶点，一旦在开始的靶点选择上出现偏差，后续的所有研发都将是无用功。所以风险极高，导致很多新药研制公司会选择me too、 me better药物，它是指曾经被别人建立过的成熟靶点，相对会比较稳妥、风险较小。

而亿药科技在进行药物开发的思路上同传统开发方式相反，通过使用深度学习对药物转录组学进行建模，然后进行表型预测，表型验证后再反过来去寻求作用的详细机制。这样一来，就能够找到传统方法遗漏的机制，以同时实现药物分子的筛选和靶点确认。药企公司可以通过该算法平台更精准地获取有效靶点信息。

目前灵素系统可成功应用于筛选治疗肥胖、高尿酸血症和NASH的化合物，总体准确率超过50%。且灵素系统可克服传统药物开发的困难，仅基于基因指纹就可预测高度多样化和复杂疾病的候选分子。

和传统的高通量基因标记筛选方法相比，灵素系统同时考虑多个基因指标，精度更高。灵素系统不需要预先合成实体分子库，大大地降低了成本和工作量，效率得到很大的提高。和传统的基于靶点的方法相比，灵素系统更加灵活，可以在复杂疾病上得到更好药效的化合物，更快地找到工具分子，然后通过倒推的方式发现疾病的新靶点，从而实现在药效预测和靶点开发上双管齐下。因此，新药研发成本也相对降低，可以节约70%~80%，临床前研发时间由3~5年缩短至1~2年。

准确率的提高所带来的就是试错成本的降低，研发人员可以多做更多的前期研发工作，可以使化合物药效和安全性更高。这样的话，制药公司在临床试验上才会取得更高的成功率。谢正伟介绍，例如亿药科技目前开发的长寿药，以目前发现的分子可以延长小鼠寿命的天数，要比市面上已有的分子增长4-5倍。在这种情况下，企业才有更大的可能性在临床上取得成功，才会提高投入产出比，会更加有效率。

目前，亿药科技基于灵素系统已经自建了多条管线，其中包括高尿酸血症、骨质疏松、延长寿命等方向进行了药物开发，并取得了良好的成果。谢正伟介绍，亿药科技已经申请了十几项化合物功能专利。在商业模式上，亿药科技不仅自建管线，还可以为其他研药公司提供SaaS平台服务和药物分子设计和筛选的技术服务。

融资层面，亿药科技曾于2018年10月获得英诺天使和臻云创投的天使轮投资，据透露，下一轮融资已拿到TS。

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