国家医保目录调整在即：​有药企提前降价谋先机，罕见病药、儿童药受关注

6月13日，国家医保局官网发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件公开征求意见。

根据此次工作方案（征求意见稿），2022 年国家药品目录调整分为准备、申报、专家评审、谈判、公布结果 5个阶段，其中5月至6月为准备阶段，7月至8月为申报阶段，8月专家评审，9月至10月谈判，11月公布结果。

更关注罕见病治疗药物、儿童用药

与2021年相比，《工作方案》保持总体稳定，同时在申报范围、准入规则、评审程序等方面进行了完善。

今年医保药品目录在继续支持新冠病毒肺炎治疗药物、创新药物的基础上，充分体现了对罕见病治疗药物、儿童用药的关注，将“2022年6月30日前经批准上市的罕见病治疗药品”“2022年6月30日前经批准上市并纳入鼓励研发申报的儿童药品清单的药品”明确列入申报条件，相关人群用药保障水平有望进一步提升。

事实上，近年来医保目录调整都将罕见病用药作为重点之一，纳入目录的药品数量增加、覆盖的罕见病病种扩大。数据显示，2009年版医保目录包含22个罕见病用药，覆盖13个病种的罕见病；2017年版医保目录包含30个罕见病用药，覆盖15个病种罕见病；2019年版医保目录包含39个罕见病用药，覆盖19个病种的罕见病；2020年版医保目录包含45个罕见病用药，覆盖22个病种的罕见病。

去年的医保调整后，又新增七款罕见病用药，其中包括大幅降价的渤健SMA治疗药物（脊髓性肌肉萎缩症）诺西那生钠注射液和武田的法布雷用药阿加糖酶α注射用浓溶液成功进入医保名单，而这两款罕见病用药的纳入也被业界认为是开了高值罕见病药进医保的先河。

沙利文大中华区医疗组分析师王思懿表示，在罕见病用药方面，去年医保目录新增7种，并首次实现高值药进医保，今年更多罕见病用药有望纳入医保。我们也看到了已有药企提前主动大降价，谋求在新一轮医保谈判中获得先机，这也将推动患者用药的可及性，比如，治疗SMA的罗氏的利司扑兰最新招采平台挂网价格为每瓶1.45万元，此前零售价为每瓶6.38万元。

在儿童用药方面，在2021年医保目录的2860种药品中，明确标有“小儿”或“儿童”的药品有109种，占比低于4%。我国面临儿童专用药短缺以及行业基础薄弱等问题。

国家自2011年起相续出台多项利好政策，鼓励儿童专用药品的研发和生产，在国务院印发的《中国儿童发展纲要（2021-2030年）》中，明确提出加强儿童健康领域科研创新，鼓励儿童用药研发生产，完善儿童临床用药规范，药品说明书明确表述儿童用药信息等措施。

重磅产品竞争激烈

值得注意的是，今年目录还首次提出了非独家药品准入的规则，增加了申报结果公示环节，完善了专家评审流程，总体上看，今年的医保药品目录调整朝着科学、规范、公平、透明的方向又迈出了坚实的一步。

按照文件要求，此次医保目录调整的范围里包括在2017年1月1日至2022年6月30日期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品，以及适应症或功能主治发生重大变化的药品。

2021年医保谈判调整的范围要求是在2021年6月30前获批上市的新药，此后近一年来国内也有多款新药上市，创新药是否纳入医保也是一个关注焦点。

从近几年的医保目录调整情况来看，创新药的纳入占比幅度逐年提升。新药从上市到纳入医保的时间也大幅缩短， 中国药学会和中国医疗保险研究会发布的《医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》显示，在2016年至2020年上市的34款创新药中，已有26种药品进入医保目录，占比达76.5%。创新药从上市到纳入医保的时间也大大缩短。据统计，2020年新药从获批到纳入医保的最短周期仅为5个月。

PD-(L)1作为国内创新药的代表，竞争激烈，价格谈判值得关注。目前国内已上市的 PD-(L)1单抗共有 13款产品，包括9款PD-1单抗和4款PD-L1单抗，其中4款国产PD-1已纳入医保，分别是信达生物的信迪利单抗、恒瑞的卡瑞利珠单抗、君实的特瑞普利单抗和百济神州的替雷利珠单抗。

王思懿指出，目前13款PD-(L)1在国内已获批52个适应症，信达、恒瑞、君实、百济神州的4款PD-1产品已获批适应症分别为4、8、5和9个，已纳入医保的适应症分别为4、4、3和5个。今年，除关注是否会有新的PD-(L)1产品纳入医保外，还可关注此前已纳入的4款产品是否会有新适应症纳入。

去年百万CAR-T疗法无缘医保目录，今年国产CAR-T产品已有两款，不知是否能够进入医保目录；去年国内已上市的ADC药物里，只有荣昌生物的维迪西妥单抗谈判成功，武田的维布妥昔单抗入围但谈判失败，罗氏的恩美曲妥珠单抗没过初审名单，今年ADC药物的谈判结果也引人关注。

此外，包括武田新一代ALK酪氨酸激酶抑制剂（TKI）布格替尼（Brigatinib）；艾伯维的乌帕替尼(upadacitinib)、辉瑞的阿布昔替尼；罗氏的托珠单抗注射液(皮下注射)；中国首个也是唯一获批的第三代BCR-ABL抑制剂——亚盛医药的奥雷巴替尼（耐立克）等重磅产品都值得关注。

2021年国家医保药品目录调整结果显示，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。

2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰在国家医保谈判药品新闻发布上曾指出：目录调整工作首要工作原则就是“保基本”，基金测算工作就是实现“保基本”的重要防线。在整个基金测算工作中，职责定位是充分评估基金和患者的负担水平，测算给出可承受的建议支付标准。

彼时郑杰指出，按照限定的支付范围，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。