国产氯巴占上市背后，政策加速药企布局罕见病领域

【导读】 在国产氯巴占面市的过程中，多份相关文件的出台与政策的推进，预示着我国罕见病药品市场流通保障模式也日趋成熟。对企业而言，其社会价值远大于经济利益。

近日，宜昌人福药业研发的国产氯巴在众多癫痫患者家属的期盼中终于面市。据悉，该款国产氯巴占片较进口略有优惠，价格为每盒84元(10mg/片*28片)。

氯巴占是一种有机化合物，化学式为C16H13ClN2O2，根据《氯巴占治疗难治性癫痫专家共识(2022)》意见，氯巴占对于高发于儿童期的癫痫性脑病，如年龄≥2岁LGS患者、年龄≥3岁Dravet综合征患者、以及年龄≥2岁EMAS患者等都是推荐用药。

官方数据显示，中国目前癫痫症患者有1000万人左右，其中难治性癫痫患儿群体占有一定比例。治疗癫痫的药物并不只有氯巴占，但在癫痫病患者中，存在前述几种难治性癫痫。氯巴占正适用治疗对其他抗癫痫药无效的这部分患者。因为其镇静副作用很小，被视为“救命药”。但因为氯巴占属于第二类精神药品，且当时没有国产药物，购买和使用非常困难。

一位神经科主任告诉观察者网，癫痫是个大家族，难治性癫痫一般发病的年龄很小，发病原因症状包括临床用药都不一样。以LGS患者为例，一般是病灶或者是遗传代谢病的伴随病，需要多药联合且必须使用氯巴占。此前国内获批上市的抗癫痫药物都属于国家管制的第二类精神病药品，有氯硝西泮、硝西泮、地西泮等，效果因人而异。对部分病患来说，氯巴占效果很好，但因其戒断性，一旦断药就会出现病情反复甚至恶化。

2021年11月，一封名为“如何让我们的孩子活下去”的求助信在网络流传，这封来自1000余个罕见病癫痫患儿家长求购氯巴占的联名信，引发了舆论关注。

但其实国产氯巴占的研发可以追溯到2017年，当时氯巴占被选为“中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药”，列入《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。

曾长期从事药物研发的某药企研发人员表示：“精神类药品的审批不一样，有些立项需要先审批才能做，不是随便可以开发的。”

据了解，拥有麻醉药品和第一类精神药品生产资质的人福医药于2018年获得了氯巴占片的研制立项批准并开始研发，2020年11月申报临床，2021年2月取得临床批件，2022年9月20日获批上市。

在国产氯巴占面市的过程中，多份相关文件的出台与政策的推进，预示着我国罕见病药品市场流通保障模式也日趋成熟。对企业而言，其社会价值远大于经济利益。

据宜昌人福药业有限责任公司总裁杜文涛透露，考虑提高小儿癫痫患者用药依从性，公司还将推进研发氯巴占口服液。而且公司准备在2023年启动氯巴占片进入国家医保目录的工作，后期也将筹备与第三方公益机构合作，为经济困难的家庭开展用药援助。

除了氯巴占，目前我国已有60多种罕见病药物获批上市，67%的已上市罕见病用药(俗称“孤儿药”)被纳入国家医保目录。国家医保局介绍称，国家医保目录调整的周期从最长8年缩至1年，实现每年常态化调整。

多家企业的入局也保障了断药危机的解除。根据国家卫健委发布的信息显示，我国已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。

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